21健讯Daily｜世界首位成功移植猪肾脏患者将出院；全球最贵药物价格再度刷新

　　政策动向

　　●国家医疗器械抽检工作推进会召开

　　3月21日，国家医疗器械抽检工作推进会在无锡召开。会议系统总结2023年医疗器械抽检工作成效，深入分析当前形势，研究推进2024年抽检工作重点任务，并组织开展抽检培训和经验交流。

　　会议指出，当前医疗器械抽检制度体系建设基本完成，抽检工作效能得到显著提升。各级药品监督管理部门和医疗器械检验机构按照国家药监局的统一部署，坚持“讲政治、强监管、保安全、促发展、惠民生”的工作思路，在发现及消除风险隐患，持续提升医疗器械质量，保障公众用械安全等方面发挥了重要作用。

　　会议要求，各级药品监管部门要进一步统筹监管资源，推进监检结合，持续完善抽检工作机制，健全协同高效的抽检工作体系，加大问题产品核查处置力度，积极推动注册人、备案人主体责任落实，确保产品质量安全。

　　●国家卫健委印发二级、三级公立医院绩效考核操作手册（2024版）

　　3月21日，国家卫生健康委印发《国家二级公立医院绩效考核操作手册（2024 版）》和《国家三级公立医院绩效考核操作手册（2024版）》，2024版手册是在2023版手册基础上修订完成的。三级公立医院绩效考核增加了肿瘤专业医疗质量控制指标等内容，二级公立医院绩效考核的手术患者并发症发生率新增延伸指标非计划重返再住院率等。

　　全国二级、三级公立医院绩效考核既是一项开创性工作，也是一项需要持续改进的工作。手册在修订过程中，都遵循了稳定性、统一性、准确性、简洁性的原则。抗菌药物使用强度、基本药物采购品种数占比、药品集中招标采购中标药品使用比例等依然是重要考核内容，神经节苷脂、前列地尔、丹参川芎嗪等20个药品依然是国家重点监控合理用药药品。

　　药械审批

　　●国产创新眼科产品获FDA孤儿药认定

　　3月20日，武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

　　该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药团队依托公司独特的“AI+化学诱导”平台，开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品。

　　●中国生物首个抗体药物获批上市

　　3月22日，中国生物上海生物制品研究所宣布，其研发的首个抗体药物利妥昔单抗注射液生物类似药获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于非霍奇金淋巴瘤（滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤）、慢性淋巴瘤细胞白血病（CLL）适应症的治疗。

　　利妥昔单抗是一种抗CD20单抗，可与B淋巴细胞表面的CD20抗原结合，介导补体依赖性细胞毒作用（CDC）和抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），介导体内正常及恶性B细胞溶解，从而实现抗肿瘤治疗效果。利妥昔单抗原研产品美罗华来自罗氏，自1997年上市以来，已在全球范围内获批非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤维持治疗、类风湿性关节炎（RA）等适应症。

　　●益普生罕见病创新药在华申报上市

　　3月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Albireo公司和益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊上市申请获得受理。

　　公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。该产品已经被CDE纳入优先审评，用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo公司的收购，从而获得后者的这款罕见病领域产品（商品名：Bylvay）。

　　资本市场

　　●华诺泰生物宣布完成6亿元B轮融资

　　3月22日，华诺泰生物正式宣布完成总额6亿元B轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与华银金投旗下明泰基金联合领投，并由水木春锦资本、国管旗下顺禧基金、本草资本以及晋成基金等共同完成投资。百榕资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资募集资金主要用于公司带状疱疹疫苗、流感疫苗等管线的临床试验推进，以及疫苗生产基地和佐剂生产基地的建设。

　　华诺泰生物是一家具有自主知识产权的人用疫苗和创新佐剂研发及产业化的平台型公司。当前华诺泰已形成 “一中心, 两基地” 的集团化公司，北京为总部及研发中心，成都为新型佐剂生产基地，泰州为疫苗生产基地。

　　行业大事

　　●世界首位成功移植猪肾脏患者将出院

　　3月22日，麻省总医院（Massachusetts General Hospital，MGH）和eGenesis公司共同宣布，MGH的医生团队成功将eGenesis公司通过CRISPR基因编辑技术改造的猪肾脏移植到一位62岁的终末期肾病患者体内，该患者恢复良好，有望近期出院。

　　据介绍，这是世界上首次成功将基因编辑的猪肾脏移植到活患者体内的案例，代表着异种移植领域的重大里程碑，给急需器官移植的患者带来新的希望。

　　对很多终末期疾病患者来说，器官移植是挽救他们生命的唯一选择，然而全球性的移植器官短缺让很多患者在等待移植器官的过程中去世。仅在美国，超过10万人在等待可移植的器官，每天有17位患者因为等不到移植器官而去世。

　　在这次手术中使用的猪肾脏来自eGenesis公司，该公司由哈佛大学著名学者George Church博士联合创建，旨在通过CRISPR基因编辑改造猪器官，让它们适合移植到人体中，从而缓解人类移植器官短缺的问题。此次移植到终末期肾病患者的猪肾脏携带着69种基因编辑，不但敲除了3种导致超急性免疫排斥的基因表达，还插入了7个调控免疫排斥信号通路的人类转基因。基因编辑同时让猪DNA中的内源性逆转录病毒失活。

　　●超3000万元，世界最贵药物易主

　　世界最昂贵药物的纪录再度被刷新。取代CSL Behring和uniQure的350万美元B型血友病疗法Hemegenix而登上最贵药物王座的，仍然是一款基因疗法。

　　近日，Orchard Therapeutics的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy获FDA批准上市，定价425万美元（超3000万元），一举将全球最贵药物的价格提升了21%。

　　MLD是一种致命的罕见疾病，由于Lenmeldy可以使患者根治MLD，药品定价团体给予Orchard广泛的定价自由度。美国非营利组织临床与经济评论研究所建议，合理的价格为230万美元至390万美元。Orchard Therapeutics在3月20日的一份声明中表示，Lenmeldy的价格“反映了其临床、经济和社会价值”。

　　●贵州医科大学党委书记梁贵友被查

　　3月20日，中央纪委国家监委网站讯，据贵州省纪委监委消息：贵州医科大学党委书记梁贵友涉嫌严重违纪违法，目前正接受贵州省纪委监委纪律审查和监察调查。

（文章来源：21世纪经济报道）

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