全球CGT疗法市场规模超百亿美元，高价医疗支付难题何解？

　　当前，作为有望治愈难疾的新一代医学技术，CGT疗法（细胞与基因治疗）在业内的聚焦度与日俱增，但其背后的支付逻辑仍然备受挑战。

　　一方面，今年国谈期间，4款CAR-T产品均未进入新版医保目录，“50万元以上不谈，30万元以下不进”成为隐形门槛。

　　不过，另一方面，复星凯特旗下奕凯达®（阿基仑赛注射液，CAR-T产品）连续3年被纳入多地惠民保，通过分阶段、按疗效方式为患者进行支付；也有眼科基因治疗药物Luxturna已在2023年被纳入黑龙江、河北、陕西等全省惠民保。此外，一些“好医保”“蓝医保”等百万医疗险产品中也纳入了基因和细胞疗法相关产品。

　　CGT疗法的支付逻辑

　　CGT疗法，是一种通过修改或替换患者细胞或基因来治疗疾病的精准疗法，能够延缓疾病进程，甚至提供终身治愈的可能。美国基因与细胞治疗协会数据显示，目前，全球在不同临床试验阶段的基因疗法已经多达2000款，其中用于肿瘤疗法占比高达53%，非肿瘤疗法为47%。生物技术进展推动CGT疗法药物获批上市。

　　清华大学医院管理研究院教授兼研究员、上海创奇健康发展研究院生物医药创新中心联席负责人陈怡也在近日一篇“卫生经济学视角看CGTs创新疗法的价值评价与支付模式挑战”中提到，CGTs疗法在解决临床未被满足需求上有巨大潜力。由于该产品的生产和研发过程复杂，通常带有价格高昂的标签，但效果和安全性的证据又尚不成熟，因此给现有支付模式带来挑战。

　　陈怡告诉记者，按疗效支付是目前国际主流市场（包括欧盟4国、英国和美国）应对CGTs疗法的主要模式，但在具体操作模式上略有不同。比如，意大利、西班牙采取基于个体疗效的分期支付模式，英国、法国则采取CED（基于证据的有条件支付）模式。

　　“从国际主流市场来看，企业与支付方进行签约，支付方既可以是国家层面的医保基金主体，也可以是商保机构，医保方是CAR-T疗效风险支付主体。在国内，目前CAR-T疗效险协议基本是企业通过第三方专业管理机构与个体患者进行签约，患者可以是惠民保参保人，也可以是高端商业保险或百万医疗险参保人，无论哪类医疗保险，医保方仅支付常规理赔部分，并不是CAR-T疗效风险支付主体，不承担疗效结果的风险。”陈怡说，“目前，CAR-T疗效结果风险（治疗失败）的分担更多是由企业和患者双方来承担。因此，疗效风险分担协议如果不引入医保支付方，我国CGTs疗效风险协议和市场发展很难形成较大规模。”

　　那么，国内对于CGT疗法的支付逻辑何在？参与多个省份和城市惠民保设计的服务商、圆心科技理赔负责人告诉记者，现阶段，“风险共担”是惠民保对于CGT疗法的支付逻辑，即保险公司通过众多投保人缴纳的保费形成保险基金，对少数需要接受高价CGT疗法的患者进行赔付，实现风险在群体中的分散和共担。这一方面使患者不至于因高额医疗费用而陷入经济困境，另一方面，也能促进医疗创新与可及性。

　　该负责人还称，现阶段，越来越多的商保公司推出了针对CGT疗法（细胞与基因治疗领域的药物）的专项保险产品，或在原有保险产品中增加相关保障条款，这为真正需要赔付的患者提供了一定的经济支持。

　　“随着CGT疗法的多年应用，临床上对于疾病的诊断标准、治疗适应证、治疗流程等方面的要求也更明确、更细化。这就需要保险公司在赔付时更加严格地去审核患者是否符合相关的规范和指南，确保治疗的必要性和合理性，防止滥用和过度医疗。”该负责人补充。

　　沪惠保运营机构、镁信健康相关负责人也告诉记者，比起惠民保清单中的特药（部分产品可以做到新适应症当天获批，次日赔付，比较灵活），CGT疗法的赔付更需要考虑2方面因素，即核赔的精准性和直赔的便捷性，“一方面，我们需要严格根据责任内的获批适应症赔付，比如对于一线和二线用药的界定，另一方面，当药品新适应症获批时，也往往需要重新进行评估。”

　　探索支付模式

　　根据萝卜投资相关数据，全球CGT疗法市场规模已由2019年的11.9亿美元增加至2023年的111.1亿美元，预计到2028年CGT疗法市场规模将进一步增长至1371.9亿美元。

　　CGT疗法中，除了CAR-T疗法，最常见的基因修饰细胞疗法还包括TCR-T疗法和CAR-NK疗法。截至2023年6月，已有146种TCR-T疗法和88种CAR-NK疗法正在开发中，该2种疗法的临床应用成本有望进一步降低。

　　“除了CAR-T，TCR-T和CAR-NK，日前获批的间充质干细胞、SiRNA、基于腺相关病毒（AAV）载体等技术下的药物均属于CGT疗法的范畴。CGT疗法下药物的特点在于个性化程度高、价格昂贵。”一位商业健康保险领域资深专家告诉记者，因此，目前保司会针对不同CGT疗法领域药物的特质性（安全、有效、不良反应等）来设计不同的按绩效付费的方式。

　　多层次支付模式下，承担了CGT疗法支付职责的惠民保能否避免“死亡螺旋”？该专家告诉记者，现阶段，惠民保的赔付情况在不同城市间的差距越来越大，一些经济较发达的城市，可以通过医保目录的动态调整医保调整来相应地减少死亡螺旋的发生，但一些经济不发达的城市，其本身在医保、商保领域的筹资能力就弱，理赔率就会越高。

　　“事实上，业内还在探索能否能在现有多层次支付模式基础上，成立一个和德国类似的、由中央协调的均衡基金，通过这支基金来对不同区域的医保支出进行风险调配，改善区域之间的不平衡状况。”该专家补充。

　　随着更多CGT疗法药物被获批上市，支付方还能实施哪些策略？为此，陈怡建议，一方面，是注重真实世界数据研究和工作开展。基于国际实践，按疗效支付模式带来的挑战是管理成本和实操的复杂性，这背后，如何规范程序，流程和疗效数据收集，是按疗效付费的前提。

　　另一方面，是通过建立社保和商保融合机制，鼓励商业保险团体险发展，扩大商业保险筹资能力，同时提高普惠险参保人群积极性，完善筹资和待遇模式。

　　此外，还要降低CGTs疗法成本。CGT疗法相关企业还需要通过技术创新，来降低研发和生产成本为长期目标，让更有性价比的前沿治疗方案惠及更多的患者。

（文章来源：第一财经）

(原标题：全球CGT疗法市场规模超百亿美元，高价医疗支付难题何解？)

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