价值1亿美元 成功出海！填补全球抗癌药物空白 小分子原研新药实现成果转化

　　癌症病患有福音传来。针对各类恶性肿瘤患者的主要并发症，一种临床前的小分子原创新药，由华东师范大学与复旦大学科研团队研发成功并实现成果转化，近期与美国生物制药公司Supercede Therapeutics达成了总额为1亿美元的全球权益合作。

十年磨“药”，用于肿瘤患者通用治疗

　　“研究肿瘤治疗方法的人有很多，抗肿瘤药物开发也层出不穷，但对肿瘤患者的并发症和生活质量尚无有效的改善作用。”华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心章雄文教授表示，“我们研究的是针对大多数肿瘤患者的通用治疗手段，这个领域我已经思考和研究了十年时间。”

　　所谓肿瘤恶病质，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解，导致体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭而死亡。肿瘤恶病质的发生不仅削弱了化疗、放疗效果，缩短癌症病人的生存期，同时也严重影响患者的生活质量。

　　“50%-80%的恶性肿瘤患者晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。美国食品药品监督管理局（FDA）至今尚未批准过任何一个特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。”章雄文教授说。

　　当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。而团队研发出的新型口服小分子药物，就是一种针对ActRIIB的抑制剂，能阻断这一通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。

　　解放日报·上观新闻记者了解到，这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物，填补全球抗癌药物空白。

　　相比传统的大分子抗体药物生产成本高、运输储存条件严苛的情况，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于今后肿瘤恶病质的临床治疗，且预计市场价格仅是传统大分子抗体药物的三分之一，让普通患者也能负担得起。此外，小分子ActRIIB抑制剂还能成为肥胖症治疗药物GLP-1（胰高血糖素样肽-1）的黄金搭档，实现“增肌去脂”。

选准目标，从药企到高校攻关药理新方向

　　来华东师大工作前，章雄文在药企长期从事肿瘤靶向药物开发，但他发现肿瘤靶向药物一般只针对单一的某种肿瘤治疗，且靶向药物使用到一定阶段很快会产生耐药性，需要不断进行迭代。章雄文意识到，肿瘤并发症的治疗及肿瘤患者生活质量的改善，正是能够造福广大肿瘤患者的研究方向。

　　“恶性肿瘤已成为危害人类身心健康最严重的疾病之一，可喜的是随着肿瘤治疗相关研究的不断发展，目前肿瘤患者的生存率和生存期都得到了提高。然而，对于生存期中的肿瘤患者，如何控制肿瘤并发症、改善肿瘤患者的生活质量、进一步延长生存期并降低死亡率也就相应地成为更为重要和迫切的需求。”章雄文教授无奈表示。

　　为迎战这一难题，早在十年前，章雄文选择离开了靶向药研发领域，来到华东师大开启抗肿瘤恶病质的药理学研究新方向。十年来，他率领课题组对肿瘤恶病质的发病机制、新靶点探索与药物治疗进行长期探索，先后筛选评价了多种小分子化合物、中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制研究。

　　目前，团队已发表与抗肿瘤恶病质相关研究的SCI研究论文18篇和综述3篇，申请专利8项，获得6项授权。其中4篇论文发表在恶病质顶级一区杂志《Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle》，影响因子达12.91；还有1篇发表在Nature杂志子刊、肿瘤学标杆性杂志之一《Oncogene》，团队所完成的相关资助项目受到国家自然科学基金委员会高度评价。

配备转化专员，开审批绿色通道“一次办”

　　回顾横跨产业界、学术界的工作经历，章雄文教授认为，成果转化能力和科研、教学能力同样重要，既不能只注重发论文，忽略社会需求和产业应用，也不能忽视基础研究的重要性。他表示，要继续发挥好药理学在基础研究和产业应用之间的桥梁作用。

　　值得一提的是，为推进这一重大转化项目顺利落地，学校还配备了成果转化专员，开辟审批绿色通道，相关职能部门协同构建起“一件事一次办”全流程闭合框架，高效完成了整个转化手续的办理。

　　近年来，华东师大持续推进科技成果转化系统性改革，在制度建设、管理体系、专业化队伍、知识产权等几个方面精准发力，不断提升专利质量和知识产权运营能力，探索成果转化新路径新模式，助推科技成果转化为新质生产力。

　　目前，科研团队还在积极推进治疗肿瘤恶病质的临床前新药研发项目。除了此次成功转化的ActRIIB抑制剂项目之外，团队还设计合成并筛选评价了靶向NFB、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白等多种小分子化合物的抗肿瘤恶病质作用及机制，并研究评价了中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制，这些都有待通过成果转化实现对生命健康的保驾护航。

（文章来源：上观新闻）

(原标题：价值1亿美元，成功出海！填补全球抗癌药物空白，小分子原研新药实现成果转化)

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