文兴：从“中美双强”到产业爆发 CAR-T疗法背后的上市公司崛起图谱

　　提要：全球已上市的15款CAR-T产品中，有8款来自中国企业，中国已成为全球CAR-T研发的热土。截至2024年底，中国注册的CAR-T临床试验数量占全球的47%，仅次于美国，形成了“中美双强”的竞争格局。

　　今天，我们来聊一聊有关CAR-T(细胞疗法)的话题。

　　先来看看这种治疗方法是怎么出现的。癌症以前被称为不治之症，而今，随着科学技术的进步，生物医学研究的不断深入，癌症患者只需抽一管血，从其体内的血液提取出T细胞，在实验室给T细胞通过基因编辑技术安装上GPS(导航系统)，变成CAR基因，让它能够精准识别对应的癌细胞，然后大量增加这种CAR-T细胞，再输回患者的体内，直接杀伤癌细胞。这种CAR-T疗法对于易复发难治愈的淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等效果显著，使得患者长远生存期相当不错。这么好的效果非常值得推广。

　　不过，尽管CAR-T疗法疗效明显，但其价格高达百万元的“抗癌针”屡屡登上热搜榜单。据媒体报道，有人声称，注射这种“抗癌针”后，癌细胞能够被完全清除。被网友们称为“抗癌针”的，正是目前全球前沿的癌症免疫疗法之一——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。它还有一个更为人熟知的俗称，即“CAR-T疗法”。国内已上市的CAR-T疗法价格普遍在百万元左右。

　　笔者也十分关心这个疗法的普遍应用前景。我国已从“跟跑者”变成了“并跑者”。截至2024年底，相关临床试验数量显示：中国注册489项，占全球的47%，仅次于美国。商业化产品方面，已有6款国产CAR-T获批上市，包括3款靶向CD19和3款靶向BCMA。创新突破方面，首次实现异体CAR-T治疗自身免疫病，这一成果登上《自然》年度十大科学突破。这使得笔者关注的CAR-T治疗价格问题有了现实的可能。

　　国内已上市的CAR-T疗法价格普遍高达百万元，价格昂贵源于技术的高成本特性，但可通过技术革新等多个途径降本。国内企业在异体和体内CAR-T领域成果显著，未来结合技术、政策等多维度发力，有望彻底解决成本难题。

　　国内上市的CAR-T均为自体CAR-T，需为每位患者单独采集T细胞，再经基因改造、体外扩增等几十道工序制备，且全程要严格质量把控，无法批量生产。同时，单份产品原料成本就高达30万元至50万元，再叠加厂房运营、专业人员投入等费用，企业即便定价百万元也难盈利。此外，前期研发需投入巨额资金开展大量临床试验，这些成本最终也会分摊到产品定价中。

　　降低治疗成本的途径，一是研发异体通用型CAR-T，用健康供者T细胞批量化生产“现货型”产品，替代个性化制备；二是攻关体内CAR-T，通过静脉注射载体在患者体内直接改造T细胞，省去体外制备等昂贵环节；三是完善支付体系，今年CAR-T疗法已迈入国家医保谈判门槛，纳入商保后能减轻患者负担，间接推动成本压力合理分摊。

　　可喜的是，笔者看到了我国企业的相关成果，未来将有有效解决高成本的途径，加速异体和体内CAR-T技术转化，前者可实现规模化量产，后者载体能标准化生产，两者均能大幅降低制造成本。同时，推进核心原材料国产化，减少更换原料带来的研发取证成本，提升研发和生产效率。落实政策保障，借助《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》规范行业，简化审批流程。构建医保、商保联动的支付体系，进一步拓宽支付覆盖范围；同时，通过技术普及摊薄研发和运营的单位成本。通过上述措施，有望降低CAR-T疗法的应用费用，不仅可以挽救患者生命，而且也能促进生物医疗技术的进步。

　　笔者看到，我国企业正在三个方向实现突破：一是新靶点探索，从CD19/BCMA扩展到CD7、CD70、GPC3等，覆盖实体瘤；二是通用型技术，通过基因编辑开发“现货型”CAR-T，将制备周期从2周缩短至1天；三是联合疗法，创新性地将CAR-T与造血干细胞移植结合，无需清髓预处理。全球已上市的15款CAR-T产品中，有8款来自中国企业，中国已成为全球CAR-T研发的热土。截至2024年底，中国注册的CAR-T临床试验数量占全球的47%，仅次于美国，形成了“中美双强”的竞争格局。

　　再深入到上市公司层面观察，中国企业在CAR-T领域通过自主研发和国际合作，取得了显著进展，涌现出一批在不同赛道上领先的上市公司。头部企业有复星凯特，作为复星医药(600196.SH)与美国Kite的合资公司，复星凯特的产品阿基仑赛注射液(益基利仑赛注射液)是中国首个获批上市的CAR-T产品，于2021年8月获批，标志着中国CAR-T疗法进入商业化时代。药明巨诺(2129.HK)是由药明康德与Juno合资成立，其产品瑞基奥仑赛注射液(倍诺达®)是中国首个获批的1类生物药细胞治疗产品，于2021年9月获批，进一步丰富了国内治疗选择。传奇生物与强生合作开发的Carvykti®(JNJ-4528)2024年销售额达9.63亿美元，是全球最畅销的CAR-T产品之一，证明了中国研发力量的国际竞争力。合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液(源瑞达®)，是首款拥有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，已先后获批用于治疗成人B细胞急性淋巴细胞白血病和复发或难治性大B细胞淋巴瘤。科济药业(2171.HK)专注于实体瘤的CAR-T疗法，其产品CT053被欧洲药品管理局(EMA)纳入优先药物(PRIME)计划，并被美国FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)资格，展现了其在攻克实体瘤难题上的潜力。

　　其他产业链相关上市公司，除了直接研发CAR-T产品的公司，还有部分上市公司通过提供CDMO服务、参与研发或拥有相关技术平台，在产业链中扮演着重要角色。和元生物(688238.SH)为CAR-T等细胞治疗产品提供技术研究、工艺开发和GMP生产服务，是产业链的重要支持力量；开能健康(300272.SZ)旗下子公司原启生物致力于肿瘤免疫治疗领域的产品开发；ST香雪(300147.SZ)的子公司申报的TCR-T细胞治疗新药被纳入突破性治疗品种名单，展现了其在细胞治疗领域的多元化布局。

　　CAR-T疗法未来还会拓展到自身免疫病等更多疾病领域，且随着技术与政策的推进将更具普惠性，应用前景十分广阔，值得投资者长期跟踪关注。

（文章来源：金融投资报）

(原标题：文以载道 | 从“中美双强”到产业爆发：CAR-T疗法背后的上市公司崛起图谱)

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