活力中国调研行｜从原始研究到临床突破，北京医药健康产业高地加速崛起

　　6月11日至12日，北京商报记者跟随“活力中国调研行”北京市主题采访团走进了北京生命科学研究所（以下简称“北生所”）、北京脑科学与类脑研究所（以下简称“北京脑所”）、飞镖国际创新中心，实地探访北京如何打通从原始创新到临床转化的全链条，加速构建医药健康产业高地。北京商报记者了解到，以基础研究“独步”国内的北生所，如今已孵化出华辉安健、百济神州等多家生物科技公司；专注脑科学与类脑研究的北京脑所联合芯智达自主研发的“北脑一号”全植入式脑机接口完成近30例人体植入；飞镖国际创新中心则打通从实验室到临床的“死亡谷”，已累计服务企业超300家，推动融资超300亿元。

　　深耕原创性基础研究

　　作为北京市首批新型研发机构，北生所自2005年正式成立以来，始终采用与国际接轨的管理和运行机制，聚焦生命科学领域的原创性基础研究。

　　截至目前，北生所以通讯作者单位共发表SCI论文904篇，在《自然》《科学》《细胞》三大顶尖期刊上发表论文67篇，专利突破100项；还走出5位中国科学院院士、19位国家杰出青年科学基金获得者。

　　“我们只讨论科学是不是有原创性、有影响力，能不能对人类健康和知识突破有积极贡献。”北京生命科学研究所副所长黄嵩表示。据了解，北生所对青年科学家给予充分的资源自主权，一位PI（课题组长）拥有五年的合同期，期间人员任免、资金调配均由实验室自主决定。

　　这种“放权”换来了“活力”。以李文辉研究员为例，他带领团队历时多年，成功发现了乙肝病毒受体NTCP，破解了困扰领域四十余年的科学难题。基于这一原始创新，他创办了华辉安健，其研发的丁肝治疗药物已在中国获批上市。

　　在成果转化机制上，北生所形成了成熟的知识产权转化落地模式，实验室做出的专利、技术按市场公允价值进入公司，采取“首付+里程碑付款+销售分成”的方式回馈研究所。截至目前，北生所已孵化出华辉安健、炎明生物等10余家创新药企业。由所长王晓东创办的百济神州已实现盈利，美国销售额超过本土，市值位居国内行业前列。

　　脑机接口与基因治疗临床突破

　　脑科学也被誉为生命科学“最后的疆域”。北京脑所成立于2018年，截至目前，已引进高水平科学家40位，建成影像、病毒载体、微纳技术等11个国际一流技术平台，获批17项研究者发起的临床试验，其中脑机接口、基因治疗失明、癫痫药物3项已进入注册临床阶段。

　　在北京脑所高级研究员赵瑚的展示中，能看到“组织透明化”技术的神奇。原本不透明的小鼠大脑经特殊处理后变得“晶莹剔透”，在亚微米级分辨率的显微镜下，神经元、血管、神经纤维等微观结构清晰可辨。

　　在临床转化层面，北京脑所已牵头开展17项研究者发起的临床试验。截至今年6月初，由北京脑所联合芯智达自主研发的“北脑一号”脑机接口系统完成近30例人体植入，累计安全工作约7万小时，帮助脊髓损伤等神经疾病患者实现功能替代与康复；基因治疗失明项目完成15例临床治疗，受试者感光能力显著改善。

　　北京脑科学与类脑研究所仪器仪表中心主任、芯智达公司总经理张垒表示，今年“北脑一号”将完成全部注册临床试验入组，明年将申报医疗器械注册证。同时，采用不同技术路线的高性能侵入式脑机系统“北脑二号”，也已进入大动物试验阶段，今年年底将开启临床验证。

　　在基因治疗领域同样实现了突破。据健达九州（北京）生物科技有限公司副总经理于涛介绍，针对视网膜色素变性等致盲疾病，团队开发的基因治疗药物GA001已获中美临床批准，全球首创的难治性疼痛精准基因疗法GA008也已取得积极进展。“从基础机制到靶点发现，再到基因递送治疗，这条路正在走通。”于涛说。

　　共享平台加速成果转化

　　从基础研究到产业转化，中间横亘着设备、资金、团队、管理等重重门槛。飞镖国际创新中心的使命，正是搭建一座跨越“死亡谷”的桥梁。

　　飞镖国际创新中心的模式源于美国波士顿，在北京进行了系统性升级。其核心理念是将传统生物医药研发的重资产模式，转变为轻资产、模块化、工程化服务体系。企业无需自建实验室、采购昂贵设备，而是按需调用共享平台和专业团队。

　　据介绍，在北京飞镖国际创新中心8600平方米的空间内，设置了基因测序平台、病理分析平台、共享细胞间等共享研发平台。入驻企业只需“拎包入住”，甚至只需一个idea，即可依托驻场科学家和研发团队快速启动项目。

　　“我们把生命科学工程化，把生物企业设计化，把创新孵化制度化。”飞镖国际创新中心副总经理江茂华表示，“这种模式可将企业前期投入降低约60%，研发周期缩短8至12个月”。

　　典型案例如神济昌华，这家专注于渐冻症基因疗法的企业，在2022年入驻飞镖后，仅用一年时间就从3人团队发展至30余人规模，完成近亿元Pre-A轮融资，多个管线进入临床试验，2025年，其自主研发的针对渐冻症的基因疗法SNUG01获得FDA孤儿药资格认定。

　　目前，飞镖国际创新中心已在北京、长三角、深圳及新加坡、中国香港等地布局，累计服务企业超300家，推动融资超300亿元，协助企业获得临床批件120余项，完成国际技术授权交易超过130亿美元。

（文章来源：北京商报）

(原标题：活力中国调研行｜从原始研究到临床突破，北京医药健康产业高地加速崛起)

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